渐冻症打一针70万的药有效果吗

用于渐冻症、一针70万的药物可能是诺西那生钠注射液。诺西那生钠注射液原价70万，后经降价并纳入医保后，目前的价格为3万元左右/支。渐冻症患者使用本品后具体是否有效，与患者对药物的应答、患者的疾病进程等因素相关，不同患者用药后的效果可能存在差异。

诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩症（SMA）。体外试验和SMA转基因动物模型试验显示，诺西那生钠可提高SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中外显子7的纳入以及全长SMN蛋白的产生。

脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传病，由于其病变部位在基因，治疗难度非常大，在很长的一段时间中脊髓性肌萎缩症都没能研究出有效的治疗措施，诺西那生钠的出现为本类疾病的治疗带来了希望，但由于基因的应答反应、个体差异、用药方式等多种因素，能够使用本品的患者呈现出的治疗效果也不相同。

诺西那生钠只能由具有脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗经验的医生开具处方。本品需经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。用药后需定期评估患者的临床表现和治疗应答，根据患者个体的具体情况决定是否需要继续治疗。