重症肌无力新药进展：泰它西普全球Ⅲ期入组告捷，oMG患者有望2027年迎来新选择

　　2026年9月8日，荣昌生物的海外合作伙伴Vor Bio宣布，泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的全球Ⅲ期临床研究（UPSTREAM MG）已完成患者入组。该研究24周主要终点的顶线结果，预计于2027年上半年公布。同日披露的还有另一项计划：泰它西普治疗眼肌型重症肌无力（oMG）的全球Ⅲ期注册性临床研究（UPSTREAM oMG）即将启动，首例患者入组给药预计在2027年上半年完成。荣昌生物正在中国开展的oMG Ⅲ期临床研究，为这项全球注册研究的启动提供了支撑。

　　入组收官之后，等待读数

　　对一项Ⅲ期注册研究而言，完成入组意味着进入数据积累阶段。Vor Bio董事长兼首席执行官、医学博士Jean-Paul Kress的表述是，UPSTREAM MG完成患者入组，让公司距离2027年上半年取得关键Ⅲ期临床研究结果又近了一步；将开发计划拓展至oMG，则印证了公司对泰它西普成为MG领域基石疗法的信心。他同时提到，随着多项全球研究推进，公司正在构建全面可持续的自身免疫产品管线。

　　美国重症肌无力基金会总裁兼首席执行官Samantha Masterson的视角更贴近患者社群：MG患者亟需能有效、持久控制病情的治疗方案，入组完成是项目推进的重要里程碑，这一进展离不开患者、家属及整个重症肌无力社群的参与和支持。

　　研究设计：24周对照期加48周扩展期

　　UPSTREAM MG是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期注册性临床试验，评估对象为gMG成人患者。研究分两段：先以24周安慰剂对照期验证疗效与安全性，随后进入48周开放标签扩展期，考察长期表现。主要终点设定为第24周时重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分较基线的变化，关键次要终点包括肌肉力量评估、临床应答及患者报告结局等指标。

　　这项全球研究建立在中国数据之上。荣昌生物此前在中国开展的泰它西普Ⅲ期临床研究显示，药物在第24周时对MG-ADL和定量重症肌无力评分（QMG）均有统计学意义和临床意义的改善，开放标签扩展期中的临床改善持续至第48周。

　　双靶点，作用在上游

　　泰它西普是荣昌生物自主研发的全球首创BLyS/APRIL双靶点新型融合蛋白。其机制可以概括为"从源头干预"：同时阻断B细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）两条信号通路，多阶段抑制B细胞增殖和分化，阻止成熟B细胞分化为浆细胞，进而减少自身抗体分泌。

　　北卡罗来纳大学医学院的James F. Howard Jr. 医学博士分析了这种设计的差异化：相比现有主要降低循环IgG水平的下游疗法，同时抑制BLyS和APRIL的作用机制更为广泛，能够干预疾病发生发展的关键环节，且不会造成B细胞的完全耗竭。对于oMG研究，他也持积极态度：眼肌症状严重影响患者的日常功能和生活质量，临床需要更多治疗选择，帮助患者控制症状并减少对糖皮质激素的长期依赖。

　　疾病层面，gMG与oMG均为罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，自身抗体干扰神经肌肉传递。gMG的肌肉无力影响行动、视力、吞咽和呼吸功能，最常见的是靶向乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）的抗体；oMG则表现为控制眼球和眼睑的肌肉无力，上睑下垂与复视是典型症状，最常见的致病抗体同样指向AChR。两种疾病的患者中，都有相当比例存在持续症状或治疗相关不良反应，兼具持久疗效、良好安全性和给药便利性的新疗法，仍是明确的未满足临床需求。

　　从红斑狼疮到重症肌无力的适应症版图

　　在中国，泰它西普已获批五个适应症：系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、全身型重症肌无力（gMG）、IgA肾病（IgAN）和干燥综合征（SjD）。2025年6月，荣昌生物与Vor Bio就泰它西普签署合作协议；目前Vor Bio正在推进泰它西普用于gMG和SjD的全球Ⅲ期临床试验，以支持其在美国、欧洲和日本的注册审批。

　　荣昌生物首席执行官房健民博士的总结是：从分子设计到临床开发，泰它西普始终以解决重大未满足临床需求为导向，UPSTREAM MG入组收官与UPSTREAM oMG即将启动，标志着这款药物在重症肌无力领域的全球开发进入关键阶段，源自中国的创新疗法有望惠及更广泛的MG患者群体。

　　（资讯来源：《泰它西普治疗重症肌无力全球Ⅲ期临床研究重大进展：全身型（gMG）完成患者入组，眼肌型（oMG）即将启动》大众报业集团）