AI制药2026：从概念验证走向价值兑现 模型公司与巨头竞相入局

　　2026年9月23日，美国人工智能初创公司Anthropic对外表示，其Claude模型助力发现了一种新型酶系统，这是该公司生物学研究项目的首个成果；几天前，路透社报道称其已在旧金山湾区悄悄建立一间湿实验室，将业务版图从AI拓展至生命科学和药物相关研究领域。2026年，AI制药已逐步从概念走向现实：已有企业宣布其AI设计的药物进入Ⅲ期临床，AI模型巨头开始落地药物研发项目，跨国药企的AI布局也更为积极。

　　AI药物挺进Ⅲ期 头部企业开始盈利

　　在中国，9月18日工信部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，首次将“AI制药全流程数据自动采集与追溯系统”作为高价值场景写入国家五年规划。“当AI的智能到达了一定水平，前瞻‘玩家’都在思考怎么把它当作一种新的‘能源’重塑产业链条。”上海交通大学助理教授、临港实验室研究员郑双佳表示。中国科学院院士陈凯先此前公开指出，AI在药物研发中的应用前景在于构建“主动数据驱动的智能药物发现新范式”：一是将“干法和湿法结合起来”，让AI的“大脑”（虚拟筛选、模型预测）与高通量自动化实验平台的“双手”结合，形成“设计-执行-学习”的快速闭环；二是构建“虚拟细胞”“虚拟患者”等数字生命体，以极低的成本预测疗效与毒性。自上世纪80年代计算机辅助药物研发起步、2018年AlphaFold达到蛋白质结构预测实验精度后，AI制药曾于2021年创下全球超百亿美元的融资纪录，随后因部分管线失败、IPO遇冷进入冷静期。动脉网9月14日据ASCO 2026/JCO研究梳理，在纳入统计的63家企业、117条进入人体临床的AI药物管线中，已有60条完成Ⅰ期临床、8条完成Ⅱ期，仅3条进入Ⅲ期。2026年行业迎来新转机：9月10日，英矽智能自主研发的特发性肺纤维化新药Rentoserib在北京协和医院与上海市肺科医院完成首例Ⅲ期患者入组给药，该药靶点与分子完全由AI设计，预计2029年读出顶线数据；德睿智药MDR-001挺进Ⅲ期，Ⅱb期数据显示24周最高减重达10.3%；Relay Therapeutics的RLY-2608在乳腺癌临床中展现出11.1个月的中位PFS；Generate:Biomedicines的AI抗体GB-0895亦有两项全球Ⅲ期在研。伴随管线进展，英矽智能8月发布的半年度业绩实现营收1.063亿美元、同比激增287.2%，毛利率高达90.3%，成为港股首家实现半年度全面盈利的AI制药公司，年内对外公布的授权合作总价值已近70亿美元。

　　模型公司与巨头竞相入局 干湿闭环成竞争焦点

　　掌握高水平通用模型的头部AI模型公司今年加强了生物医药布局：4月，OpenAI与诺和诺德建立战略伙伴关系，随后推出面向生物医药复杂机理推理的模型GPT-Rosalind；英伟达6月正式推行BioNeMo Agent Toolkit，已接入礼来、达索、薛定谔等超50家行业龙头，此前1月还宣布与礼来达成5年10亿美元的合作共建联合AI创新实验室。如何将AI筛选和设计的药物分子在实验室中高效验证，是AI应用的一大难题——头部AI制药公司正积极推进自动化实验室，自动做实验并将结果反馈AI，形成药物探索的“干湿闭环”。9月18日，Anthropic正式在旧金山湾区建立湿实验室并招募生物化学科学家，旨在利用其大模型Claude指挥自动化机器人单元开展生物实验；此前其已于年内斥资约4亿美元收购自动化实验平台Coefficient Bio，并发布科学智能体控制标准MHS。“推进干湿闭环，让模型‘长’出实体，可能会是行业颠覆。”星元辉创始人、CEO张心程表示，头部模型公司手握大量资金，可大规模做数据收集、反哺科学模型研发。跨国药企也已将AI从研发辅助工具升级为核心管线战略：诺和诺德4月携手OpenAI、9月16日追加深度绑定Anthropic Claude；礼来投10亿美元与英伟达建联合实验室，并与英矽智能签下27.5亿美元的BD交易；辉瑞深化与Isomorphic Labs合作、管线拓展至5个全新肿瘤靶点；罗氏战略协同Recursion；小野药品7月宣布全组织规模化部署智能体科研平台BiomniLab；谷歌DeepMind拆分出的Isomorphic Labs 5月完成高达21亿美元的B轮融资。

　　监管框架密集出台 价值兑现仍需时间

　　晶泰科技表示，巨头入场既验证了干湿闭环的AI研发模式，也确实在推进行业整合，但数据的积累、模型的成熟与实验室基建都需要时间，竞争维度将从单一模型能力转向数据、实验、工程化与商业化能力的综合较量。英矽智能创始人兼CEO Alex Zhavoronkov坦言，模型公司要在制药领域证明自己，还需要产出真正有用的药物——“从2025年以来，谷歌、IBM、微软等科技巨头已经在这个赛道花费了巨额的资金，但没有产出一款药物”。一位头部跨国药企高管透露，外企AI布局已从概念试点进入管线兑现期，AI已从单点工具升级到全企业算力、Agent智能体底座，“企业不再看演示效果，重点看AI产出分子能不能推进到Ⅱ/Ⅲ期临床，拿到临床证据”，监管合规也同步前置。监管体系今年密集出台：1月14日，美国FDA与欧洲EMA联合发布《药物开发中人工智能良好实践指导原则》十项原则；FDA在4月的警告信中明确，人类对法规与药效质量的问责权绝不能转嫁给算法；中国国家药监局印发《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》，明确到2030年建立智慧监管体系。“AI生物医药正在褪去概念光环，进入临床兑现和合规约束并存的新阶段……不是颠覆式的革命，而是药物研发范式的渐进重构。”该高管总结称，“AI会改变研发的效率，但未必能替代医药人对患者、临床、科学风险的判断。”

　　（资讯来源：《模型公司入局生物医药：2026，AI制药迎来关键之年》澎湃新闻）