中国Ⅲ期研究取得阳性结果 罕见瘤种骨肉瘤被更多人“看见”

　　2026年，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会于当地时间10月23日至27日在西班牙马德里举行。会上，北京大学人民医院骨肿瘤二科副主任、主任医师谢璐在主席论坛作报告，并围绕骨肉瘤诊疗现状、药物研发路径以及我国生物医药源头创新发展分享了观点与思考。

　　罕见瘤种诊疗待破局 协作研究让骨肉瘤被“看见”

　　骨肉瘤是高发于青少年群体的恶性肿瘤之一，面临后线无有效治疗药物、肿瘤复发转移及术后骨缺损修复困难等多重挑战。谢璐介绍，骨肉瘤的发病年龄呈现两个高峰：一是15岁至30岁，多与生长发育过快引发的染色体异常有关；二是40岁以上，往往是长期慢性损伤累积的结果。从初诊看，约七八成的患者确诊时尚未发生远处转移，对这个阶段的病人，治疗更多是奔着治愈去的——如果治疗后五年之内没有出现复发和转移，有较大可能成为长期受益者。当前骨肉瘤的治疗仍以手术联合高强度化疗为主，治疗领域不如肺癌、乳腺癌成熟，仍处在比较初级的阶段，需要更多新药补充到临床中，改善骨肉瘤患者、特别是高龄患者的预后。然而，受患者基数、研究资源等因素影响，罕见瘤种的临床研究机会更为珍贵，设计严谨、证据扎实的临床研究因而成为推动领域向前的重要力量。此次报告的研究从Ⅰ期剂量爬坡、Ⅱ期探索到Ⅲ期试验，前后历时七八年，得益于前期数据积累与多家研究机构的齐力协作。“我非常高兴，骨肉瘤终于被更多人看见了。”

　　靶点探索转换思路 ADC打开治疗新空间

　　谢璐认为，骨肉瘤临床治疗中新的突破点正在浮现：其一是生物学标记物的早期发现与高危人群干预，其二是针对明确靶点的新药研发。生物学标记物可通过检测外周血中可溶性指标，在治疗早期筛出高危人群并加以干预——任何一类肿瘤都需及早治疗改善生存，而不是等到复发、进展、瘤体负荷较大时再想办法。与传统肿瘤不同，骨肉瘤难以找到由单一基因突变驱动的靶点：青少年骨肉瘤多表现为染色体碎裂现象，基因型充满扩增与重排，而原基因驱动的靶向药需要的是单点突变，这在肉瘤中很难发现。“测序这条路走不通，就换一个思路。”因此，本次研究聚焦抗体偶联药物（ADC），探索其在骨肉瘤这一罕见瘤种中的治疗可能。这一思路将骨肉瘤的药物研发从“寻找驱动基因”转向“识别表面靶标”，为抗体偶联药物在骨肉瘤诊疗的应用打开了空间。

　　从跟跑走向共同验证 自主数据牵引源头创新

　　从跟跑到并跑，乃至在一些领域领跑，谢璐亲历着中国临床研究在全球创新药版图中角色的变迁。她表示，过去更多是在既有成果基础上做同类药物的临床验证，这是我国医药创新学习积累的必经阶段；如今，在全球性的靶向治疗会场上，有很多中国学者分享临床研究，这得益于近年来相关学者、企业在诊疗优化、药物攻关方面的努力。以此次报告的研究成果为例，瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）ARTEMIS-011研究在中国已完成骨肉瘤Ⅲ期临床试验，并在Ⅲ期研究中取得阳性结果。她同时认为，创新药链条上的每一个环节都需要更多包容与互联，希望在早期研发阶段有更多积累，在后续临床试验阶段有更多共同验证，做更多全球化的研究，得到更多共识。

　　随着“十五五”开局，生物医药创新被置于战略性新兴产业的重要位置。谢璐认为，自主建立疾病数据库是破题之道：北京大学人民医院“骨与软组织肿瘤精准治疗关键技术研发与创新诊疗体系的建立”已获国家科技计划“四大慢病”重大专项，学校正着手建设肉瘤领域专属数据库，为临床提供更坚实的数据支撑；有了自己的数据，通过多组学分析找到更多新药靶点，进而牵引药企研发方向，推动中国原研成果脱颖而出。她期待更多罕见病研究者秉持“以患者为中心”的初心，让更多源自中国的临床方案惠及全球患者。

　　（资讯来源：《谢璐：源头创新开拓诊疗边际 自主研究回应临床亟需》人民网）