恒瑞医药PNH创新药获批上市，为罕见血液病患者提供一线治疗新选择

　　2026年8月，恒瑞医药自主研发的1类新药恒优达®（富马酸立康可泮胶囊）获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗既往未使用补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药物是我国自主研发的补体B因子抑制剂，其获批标志着PNH这一罕见病治疗领域迎来了新的治疗选择。

　 PNH：补体系统攻击红细胞的罕见血液病

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种后天获得性溶血性疾病，因发病率与患病率较低，已被纳入国家《第一批罕见病目录》。人体的补体系统是免疫系统的重要组成部分，正常情况下能够帮助机体抵御病原体。但在PNH患者体内，部分红细胞由于缺乏关键保护性蛋白——补体调节蛋白CD55和CD59，容易受到补体系统攻击并被持续破坏。红细胞的持续破坏可能导致患者出现贫血、乏力等症状，部分患者还可能面临血栓形成及器官损伤等风险。

　　如何更充分地控制溶血、改善贫血、降低输血需求并提升患者生活质量，是PNH临床治疗长期关注的核心问题。近年来，以C5抑制剂为代表的补体抑制治疗推动了PNH治疗模式的发展，但部分患者在接受治疗后仍面临血管外溶血、贫血及疲劳等问题。临床对于具有新作用机制的治疗方案始终存在迫切需求。

　　近端补体抑制：从机制层面突破C5抑制剂局限

　　恒优达®（富马酸立康可泮胶囊）是一款靶向补体旁路途径的近端补体抑制剂。与作用于补体通路末端的C5抑制剂不同，该药物通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环，从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性。

　　此次获批上市是基于一项多中心、随机、开放、阳性对照的Ⅲ期临床试验（HRS-5965-301）。该研究共纳入76例既往未接受补体抑制剂治疗的PNH患者，其中40例接受富马酸立康可泮治疗，36例接受依库珠单抗治疗。研究结果表明，相较于C5抑制剂依库珠单抗组，立康可泮组在提高血红蛋白水平、避免输血、改善疲劳等方面均展现出显著疗效。

　　在给药方式上，富马酸立康可泮采用口服给药，每日两次。对于需要长期接受治疗的PNH患者而言，新的作用机制与口服给药方式进一步丰富了临床治疗方案，也为疾病的长期管理提供了新的选择。

拓展适应症在途，PNH诊疗迈向精准化管理

　　近年来，我国罕见病诊疗和创新药研发持续取得进展。恒优达®的获批是恒瑞医药在血液疾病领域创新研发的又一成果。据了解，富马酸立康可泮用于既往使用C5补体抑制剂治疗后仍存在贫血的PNH成人患者的上市申请也已获得受理，有望进一步拓宽获益人群。

　　随着富马酸立康可泮在临床中的广泛应用，其有望与现有补体抑制剂形成更加完善的治疗布局，进一步推动我国PNH诊疗向精准化、个体化和长期疾病管理方向持续发展。

　　（资讯来源：《我国自主研发PNH创新药获批上市 为罕见病患者提供一线治疗新选择》光明网）